恶病质是癌症患者常见的并发症，表现为体重下降、肌肉减少等症状，严重影响患者的生活质量和预后。国际上将其定义为短期内体重快速减轻，尤其在BMI低或已有肌肉减少症的患者中，标准更为严格。据统计，高达60%-80%的癌症患者面临恶病质困扰，它直接导致了20%-30%的癌症死亡案例，同时减弱部分癌症治疗效果。目前，针对恶病质的有效治疗手段稀缺。
在最近的2024年欧洲肿瘤内科学会会议上公布的研究中，一项发表于《新英格兰医学杂志》的突破性成果显示，名为ponsegromab的新疗法在高剂量使用下，能帮助恶病质癌症患者在12周内体重平均回升约5.6%，伴随食欲增强、体力活动增多及骨骼肌质量改善。Ponsegromab通过抗体技术，专门针对过量表达的生长分化因子15（GDF-15），该因子与恶病质引发的厌食和体重减轻紧密相关，是潜在的治疗靶标。
这项研究为期12周，涉及187名恶病质癌症患者，他们被随机分配接受不同剂量ponsegromab或安慰剂治疗。研究结果显示，与安慰剂组相比，使用ponsegromab的患者体重有显著增长，尤其是最高剂量400 mg组，不仅患者晚期比例更高，而且在体重恢复、食欲改善、身体活动量增加及骨骼肌质量提升方面表现突出。
安全性评估发现，各剂量ponsegromab组与安慰剂组相比，报告不良事件的比例相近，大部分不良反应属于轻到中度。尽管临床意义上体重增长的具体阈值尚未确定，但本研究中ponsegromab所展现的综合疗效，为其成为恶病质治疗新选择提供了有力证据。
值得注意的是，通过可穿戴设备监测，400 mg剂量组患者的非久坐活动时间每日增加72分钟，这表明治疗有助于提升患者日常功能，完成基本生活任务。未来，ponsegromab有望进一步探索，为恶病质患者提供新的治疗希望。